Terapia Dyne Therapeutics pentru Exon Skipping în Distrofia Musculară Duchenne oferă rezultate bune
Rezultatele au arătat o creștere a nivelurilor de distrofină la 5,46% la șase luni după ajustarea pentru conținutul muscular. Acest lucru a reprezentat o schimbare de aproximativ șapte ori față de nivelul inițial, fiind în jurul aceleiași creșteri observate în studii anterioare cu z-rostudirsen. DMD este o afecțiune neuromusculară rară și progresivă cauzată de o…