Terapie Genetică Promițătoare pentru Cardiomiopatia Connexin-43 dezvoltată de Lexeo

Terapia acționează prin înlocuirea connexin-43, o proteină prezentă în cantități reduse la persoanele cu această afecțiune. Connexin-43 este crucială pentru menținerea conducției electrice în mușchiul inimii și restabilirea ritmului normal, însă anterior nu fusese implicată direct în repararea mușchiului cardiac. Terapia a fost inițial dezvoltată de Stelios Therapeutics, care a fost achiziționată de compania de…

Citeste mai mult

Corectarea Mutării unui Nucleotid pentru Vindecarea Bolilor Musculare Cardiace

Studiul, publicat în Proceedings of the National Academy of Sciences, demonstrează puterea editorilor de bază de a corecta mutațiile punctiforme care cauzează boli, unde o schimbare izolată în secvența de ADN poate avea consecințe devastatoare. Folosind sistemul CRISPR/Cas bine stabilit, procesul de editare a bazelor permite modificări de un singur nucleotid fără a introduce rupturi…

Citeste mai mult