Revista Jurnalistului: Începutul Terapiilor de Editare Genetică Agnostice la Boli

De Jonathan D. Grinstein, PhD „Voi încheia cu o idee puțin sălbatică și nebunească, dar cred că este una care are cu adevărat potențialul de a aduce beneficii pacienților.” Sala a fost uluită când David Liu, PhD, inventatorul tastaturii genomice din editarea bazelor și editarea primară, a spus aceste cuvinte în timpul prezentării sale de…

Citeste mai mult

Cursa oamenilor de știință pentru a Livra Terapii Genetice Personalizate pentru Boli Incurabile în Săptămâni, nu Ani

Boala provine dintr-o singură literă a ADN-ului mutat care împiedică corpul să producă o enzimă funcțională. Cu trecerea timpului, echipe de oameni de știință au dezvoltat un editor genetic pentru a înlocui litera mutată cu o versiune normală. La doar câteva săptămâni după trei infuzii, KJ a putut tolera mai multe proteine în dieta sa…

Citeste mai mult

Descoperire științifică: Variante în Isoforme Specifice Subcelulare Contribuie la Boli Rare

Multe activități biochimice de bază – replicarea ADN-ului, traducerea și maturarea tRNA-ului – trebuie să aibă loc atât în mitocondrii, cât și în alte părți ale celulei. Mai multe soluții evolutive pentru localizarea acestor activități biochimice esențiale au apărut, cum ar fi dublarea genelor și paralogii specifici organelor. O altă soluție, producerea de isoforme proteice,…

Citeste mai mult