Revoluția bolilor rare: Inovația terapiei genice a lui Jim Wilson

De la începuturile carierei sale, Wilson s-a preocupat de stabilirea prețului unei terapii care ar putea fi administrată o singură dată și ar putea dura o viață întreagă. Această determinare a marcat traiectoria carierei lui Wilson – un parcurs care a cuprins nașterea, prăbușirea și renașterea domeniului terapiei genice. Acum, odată cu lansarea în 2025…

Citeste mai mult

Terapia genetică revine simptomele tulburării cerebrale SYNGAP1 la șoareci

„Suplimentarea genetică oferă o copie funcțională nouă a unei gene defecte, o strategie cu un mare potențial pentru corectarea bolilor în care o genă lipsește complet sau unde o singură copie a unei gene este pierdută,” a declarat autorul principal și liderul studiului, Boaz Levi, PhD, investigator asociat la Institutul Allen. „Aceasta oferă o demonstrație…

Citeste mai mult