La începutul acestei luni, cercetătorii de la Prime Medicine au atins un punct de referință în editarea genelor când au publicat un articol recenzat de către perechi raportând prima demonstrație a editării Prime pentru tratarea pacienților umani. În acest studiu, doi pacienți cu boala granulomatoasă cronică (CGD) au fost tratați cu PM359, o terapie cu revistasanatatii.ro/importanta-semnalizarii-il-10-in-imbatranirea-celulelor-stem-hematopoietice/" title="Importanța Semnalizării IL-10 în Îmbătrânirea Celulelor Stem Hematopoietice" class="aigl-auto-link">celule stem hematopoietice autologe (HSC) care își propune să corecteze o mutație cauzatoare de boală cu ajutorul editării Prime pentru a restabili funcția imună fără a provoca ruperea dublă a lanțului de ADN sau transplantul de la donator. Rezultatele au fost promițătoare, deoarece ambii pacienți tratați în acest studiu pe o primă fază la nivel uman au rămas fără complicații noi legate de CGD în primele luni de urmărire.
Cu toate acestea, rămân întrebări legate de viitorul acestui program. În primul său an ca CEO al Prime Medicine, Dr. Allan Reine a ghidat compania să suspende recrutarea activă pentru studiul PM359 deoarece piața pentru CGD este prea mică pentru a susține compania și a prioritizat avansarea programelor care vizează bolile hepatice, pulmonare și cancerele sistemului imunitar, programul pentru boala lui Wilson conducând în pipeline. Compania își propune să valorifice modularitatea editării Prime pentru a se extinde într-o gamă largă de boli genetice, imunologice, infecțioase și comune care afectează milioane de oameni.
În acest interviu, Reine se adâncește în acest raport monumental privind editarea Prime, explicând cum rezultatele clinice afectează poziția companiei în ceea ce privește pipeline-ul său de dezvoltare a medicamentelor, inclusiv programul CGD. CEO-ul Prime Medicine își împărtășește, de asemenea, obiectivele pe termen scurt pe care le-a fixat companiei și modul în care compania continuă să inoveze în strânsă colaborare cu David Liu, PhD, cofondatorul științific al Prime Medicine și pionierul în editarea precisă a genelor din spatele editării Prime.
IPM: Are impactul recentului articol NEJM care raportează primele rezultate clinice pentru editarea Prime asupra programului CGD al Prime Medicine?
Reine: Ceea ce am declarat public este că avem în plan să colaborăm cu autoritățile de reglementare, iar ceea ce am actualizat este că continuăm să colaborăm cu autoritățile de reglementare. Am dori foarte mult să găsim o cale de urmat.
Cred cu tărie că toți pacienții cu CGD pot beneficia într-adevăr de acest tratament. Utilizarea acestei abordări în cazul pacienților mai tineri cu CGD în locul transplantului allogen este o mare victorie. Dar dacă ne gândim la pacienții pe care i-am tratat în studiul nostru, aceia sunt pacienți care probabil nu sunt eligibili pentru a primi un transplant alogen — nu au alte terapii alternative. Acest lucru le schimbă viața în multe feluri, atât din punct de vedere al morbidității și mortalității, cât și prin vindecarea bolii lor. Așadar, vom continua să colaborăm și sperăm că vom ajunge într-un punct în care considerăm că există o modalitate care are sens pentru noi de a ajunge la acei pacienți care au nevoie de ajutor.
IPM: Este programul CGD compatibil cu ge
Sursa: [Link către sursa originală a informației, dacă este disponibil]
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
