Industria oncologică, inundată cu tot mai multe medicamente sofisticate, se confruntă cu o problemă legată de ținte terapeutice. Rapoartele din 2025 arată că cercetarea și dezvoltarea în oncologie sunt puternic concentrate, cu aproximativ 25% dintre perechile medicament-țintă vizând 38 de ținte, iar peste 80% dintre țintele cancerului având mai multe candidați clinici concurenți. Cu alte cuvinte, R&D-ul în oncologie se concentrează în principal pe o mică parte din lumea (teoretic) farmacologică.
Această selecție extrem de limitată de ținte este rezultatul unei lipse de specificitate – tipurile de celule și stările acestora nu pot fi izolate în mare parte printr-un singur biomarker. Partea bună este că există mult spațiu pentru a trece de la lipsa crudă de specificitate a chimioterapiei la noi medicamente care vizează populațiile de celule canceroase caracterizate fin de multiple ținte.
DISCO Pharmaceuticals, înființată în 2022 ca spin-off al ETH Zürich, a adus o lumină, literalmente, asupra unor ținte într-un mod inedit folosind o platformă proiectată pentru a descoperi ținte AND-Gated de la suprafața celulelor: perechi de proteine localizate în mod colectiv pe celulele tumorale și absente din țesutul sănătos. Compania biotehnologică preclinică s-a găsit într-o poziție invidiabilă, identificând mai multe ținte promițătoare decât alte companii biotehnologice preclinice. Marile companii farmaceutice nu numai că au luat act – au început să colaboreze.
Printr-un acord de licență exclusiv anunțat recent, Amgen va obține drepturi globale pentru a dezvolta și a comercializa programe terapeutice împotriva uneia dintre cele mai multe ținte noi pentru cancer descoperite de platforma proprietară de mapare a suprafeței celulare a DISCO. Colaborarea leagă puterea de dezvoltare a medicamentelor a Amgen cu platforma surfaceome a DISCO. Dacă va avea succes, strategia ar putea permite o nouă undă de conjugate anticorp-medicament (ADC-uri) extrem de selective, de mobilizatori de celule T (TCE-uri) și, potențial, terapii dincolo de oncologie. DISCO are dreptul să primească până la 618 de milioane de dolari în valoare totală potențială, plus redevențe, subliniind apetența crescândă a industriei pentru inovație în ținte la suprafața celulei.
ADC-urile și mobilizatorii de celule T nu sunt idei noi. Variante ale ambelor modalități sunt în dezvoltare de peste un deceniu, iar noul CEO al DISCO, Mark Manfredi, PhD, care a preluat funcția cu doar câteva săptămâni înainte ca colaborarea să fie anunțată, a lucrat la ele cu până la 15 ani în urmă. „Nu au funcționat prea bine pe atunci”, a declarat Manfredi pentru Inside Precision Medicine. „Dar în ultimii cinci ani, au fost câteva succese remarcabile, în special în domeniul ADC.”
Aceste succese nu sunt întâmplătoare. Progresele în chimia legăturilor au făcut ADC-urile mai stabile în circulație, în timp ce încărcăturile citotoxice noi – mai puternice și mai bine controlate – au îmbunătățit indicele lor terapeutic. Mobilizatorii de celule T, de asemenea, au beneficiat de o inginerie îmbunătățită care temper
Sursa: [Link către articolul original în engleză]
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.
