Soluțiile pentru problemele de livrare de la Aera Therapeutics, 4D Molecular Therapeutics (4DMT) și Solid Biosciences au adus promisiunea produselor mai aproape de realitatea medicală la Conferința J.P. Morgan Healthcare din 2026.
La Conferința J.P. Morgan Healthcare din 2026, trei companii – Aera Therapeutics, 4D Molecular Therapeutics (4DMT) și Solid Biosciences – s-au axat pe un singur subiect care modelează următoarea eră a medicinei genetice: livrarea nu mai este doar un element de suport, ci face parte din evenimentul principal. Fiecare companie abordează problema livrării dintr-un unghi distinct, dar împreună ilustrează cum domeniul evoluează dincolo de instrumentele de prima generație către soluții mai precise, scalabile și prietenoase pentru pacienți.
Ieșind din anonimat cu rădăcini adânci în livrarea ARN și știința CRISPR, Aera Therapeutics se concentrează pe o nouă frontieră: livrarea specifică celulelor, non-virală. Fondată de pionierul în biologie moleculară Feng Zhang, PhD, Aera creează nanoparticule lipidice (LNPs) direcționate către celulele sistemului imunitar în loc de ficat, începând cu terapiile CAR T in vivo.
În loc de editare genetică permanentă, Aera livrează ARN mesager tranzitoriu, permitând expresia CAR timp de zile în loc de o viață. CEO-ul Akin Akinc, PhD, fost veteran în livrarea Alnylam, a explicat că această alegere de design prioritiza siguranța, administrarea repetată și un profil de produs mai aproape de un biologic convențional decât de o terapie celulară personalizată. Compania a re-proiectat compoziția LNP pentru a evita sechestrarea hepatică și pentru a viza activ subseturi definite de celule imunitare, menținând în același timp scalabilitatea și fabricabilitatea. Aera este un bun exemplu de cum lecțiile învățate din interferența ARN (RNAi) și fabricarea LNP în timpul pandemiei COVID-19 sunt folosite pentru a crea noi tipuri de medicamente. Compania are în plan să înceapă studiile clinice în 2026.
4DMT a petrecut mai mult de un deceniu aplicând evoluția direcționată – un concept câștigător al Premiului Nobel – pentru a ingineri capside de virus adeno-asociat (AAV) care funcționează ca medicamente optimizate în loc de produse împrumutate din natură. Conform co-fondatorului și CEO-ului David Kirn, MD, beneficiile sunt acum vizibile, cu studii de fază III în desfășurare pentru afecțiuni oculare mari, inclusiv degenerescența maculară legată de vârstă și edemul macular diabetic.
Retina a servit ca un teren ideal de testare, permitând livrarea intravitreală localizată, la doze mici, evitând expunerea sistemică și susținând o expresie pe termen lung în țesuturile non-divizate. Utilizând evoluția direcționată, 4DMT a dezvoltat capside capabile să traverseze membrana limitantă internă, rămânând în același timp stabile, fabricabile și mai puțin susceptibile la legarea anticorpilor. Rezultatul este un tratament unic care ar putea înlocui ani întregi de injecții repetate cu anti-VEGF.
În afara oftalmologiei, 4DMT aplică același abordare pentru boli pulmonare precum fibroza chistică și deficiența de alfa-1 antitripsină, identificând vectori aerosoli care penetrează mucusul și oferă o expresie genetică durabilă evitând riscurile terapiei genice sistemice cu doze mari.
Pentru a accesa articolul original, accesați [aici](link catre sursa originala, daca este disponibil).
Aceasta a fost adaptarea în limba română a articolului despre progresele în livrarea precisă în medicina genetică clinică.
Senior Editor RevistaSanatatii.ro. Pasionat de lifespan, fan David Sinclair.